Gentherapie voor 'bubble boy'-ziekte
Carcasstro - maandag 5 mei 2003 - 08:37
0
Een baanbrekende behandeling met gentherapie die tien Franse jongetjes genas van een fatale erfelijke ziekte van het afweersysteem heeft leukemie veroorzaakt bij twee van de kinderen. Dat maakten Franse wetenschappers zondag bekend.
De kinderen leden aan een variant van SCID (Severe Combined Immunodeficiency), een ernstige ziekte die enkel jongens treft en waarbij een genetische afwijking op het X-chromosoom ervoor zorgt dat ze geen afweersysteem hebben. De ziekte is ook bekend als de 'bubble boy'-ziekte, naar een Amerikaans jongetje dat in 1984 overleed en tot zijn twaalfde in een plastic bal had geleefd.
De kinderen reageren intussen goed op een kankerbestrijdende behandeling. Volgens experts is het virus dat wordt gebruikt om het benodigde gen in het lichaam van de kinderen te brengen op de verkeerde plaats terechtgekomen. Het virus wordt 'kreupel' gemaakt zodat het zich niet meer kan vermenigvuldigen. Het wordt dan gemengd met cellen uit het beenmerg van de patiëntjes en vervolgens ingebracht.
Mogelijk waren de twee patiëntjes te jong voor de behandeling. Zij waren de jongste van de tien, een en drie maanden oud. Bij de twee was ook een ongewoon hoog aantal cellen ingebracht, twintig miljoen cellen per kilo lichaamsgewicht in plaats van de normale negen miljoen.
Wetenschappers vreesden al langer dat de gentherapie, die nog grotendeels experimenteel is, kanker kan veroorzaken als het virus terechtkomt bij genen die de celgroei regelen en die vervolgens aantast. Het voorval zet de ontwikkeling van gentherapie op losse schroeven omdat er niet meteen een oplossing bestaat die het risico op kanker doet verdwijnen.
Toch betekent dat niet dat de behandeling nooit meer aan kinderen met X-SCID geboden kan worden. Bij een ziekte als SCID weet je dat het kind zal sterven als beenmergtransplantaties mislukken. Als we dan spreken over een risico op leukemie van een op vier en de leukemie is wel te behandelen, dan is het misschien het risico waard. Maar het is zeker niets voor andere, minder beduidende aandoeningen, aldus Andrew Read, genetica-expert aan de universiteit van Manchester.
